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用于儿童癌症的造血细胞移植

通常称为骨髓移植、干细胞移植或 hsct

什么是造血细胞移植?

造血细胞移植是一种用于治疗各种疾病(包括儿童癌症)的医学手术。它用健康的血液形成细胞替代受损或破坏的血液形成(造血)细胞。

由于血液形成细胞的主要来源是骨髓,因此传统上将该手术称为骨髓移植。随着进展,造血细胞移植这一术语更加普遍。这些术语通常可以互相代替。该过程也可能被称为干细胞移植。

移植可成功治疗某些儿童癌症,但可产生严重的副作用和迟发效应。这一选择应经过慎重考虑。进行移植并非易事。对患者和家庭照护人员而言,这会产生身体和情感负担。但移植医疗团队中的许多人员会全程支持患者和家属。许多接受过移植的儿童和青少年现在过着积极、无癌症的生活。

骨髓和血液形成细胞的作用

骨髓是一种柔软的海绵状物质,位于大多数身体骨骼的中心。骨髓中存在大量血液形成(造血)细胞。

造血细胞是所有其他血细胞的来源。它们成熟最终变成以下细胞:

  • 红细胞(携带氧气)
  • 血小板(有助于血液凝结)
  • 白细胞(抗感染)

骨髓像血细胞工厂一样工作,不断产生新的造血细胞,使血液中循环的红细胞、白细胞和血小板能够正常工作。

该图示描绘了一段长骨,其横截面显示骨髓并标注血液形成干细胞,这些干细胞成为白细胞、红细胞和血小板。

所有红细胞和血小板以及约 70% 的白细胞均在骨髓中产生。(其他 30% 由脾、淋巴结和胸腺产生。)

少数的造血干细胞也能在外周血(循环)中找到脐带血也是血液形成细胞的来源。

移植的目标是

  • 给予非常大剂量化疗和/或放疗以彻底杀灭患者的癌症细胞。
  • 防止供体细胞排斥(移植物排斥)。
  • 用健康供体细胞替换患者的血细胞,以抵抗和破坏癌细胞。

移植治疗的儿童癌症

在儿童癌症的治疗中,移植一般是用于治疗标准化疗治疗失败后的白血病患儿the cancerhas failed. 白血病是一种血液和骨髓癌症,导致白血病患儿及体内生成异常白细胞,造成噪音患病

移植有时也用于治疗其他癌症。例如神经母细胞瘤、多发性骨髓瘤、复发性尤因肉瘤和复发性肾母细胞瘤

移植也可用于治疗涉及软组织或脑部肿瘤的癌症患者,这些患者需要非常大剂量的化疗或放疗来治疗其疾病。

移植类型

基本上有两种类型的移植:

  • 同种异体,其中血液形成细胞来自供体。
  • 自体,其中使用患者自身细胞。 

移植所需的检查

移植是一种具有生理挑战性的医学手术。医疗团队将首先通过考虑患者的以下因素来确定患者是否适合移植:

  • 年龄
  • 一般身体状况
  • 诊断
  • 既往治疗史
  • 供体的可用性,除非使用患者自己的细胞
为确保患者能够耐受移植,将对其心脏、肺、肾和其他生命器官进行检查。在此照片中,提供者使用超声心动图检查患者心脏。

超声心动图 (echo) 等心脏检查可用于测定心脏功能。

为了确保患者能够耐受移植,还将对患者的心脏、肺、肾和其他生命器官进行检查。这些检查通常包括:

  • 多孔动脉射血造影 (MUGA) 扫描/超声心动图/EKG,测定心脏功能
  • 肺功能检查,测定肺部健康
  • 胸部 X 射线/CT 扫描,检查肺部疾病和感染
  • 血液检查和尿液分析,测定血细胞计数、肾功能、肝功能和感染性疾病,以及既往感染性疾病暴露情况
  • 检查疾病状态的检查
  • 体格检查和病史
  • 牙科检查

如果患者尚无中心静脉导管,则患者将置入中心静脉导管,因此不会频繁进行针刺。

患者家属还将会与一名社会工作者或心理科医生会面,讨论情绪健康问题,并与一名财务顾问会面,协助保险批准和财务事项。

寻找供体

医院的移植团队将协调供体寻找。具有相同生物学父母的兄弟姐妹通常是首选,因为供体和患者的造血细胞必须具有类似的基因标志物。这些标志物是称为人类白细胞抗原 (HLA) 的蛋白。确定某人是否为 HLA 匹配者需要进行 HLA 检测,这涉及采集患者和潜在供体的血样。在某些情况下,可使用内颊拭子样本进行此检测。然后将细胞送至实验室进行检测。

由于这些基因标志物遗传自父母,所以兄弟姐妹最有可能匹配。如果患者和兄弟姐妹具有相同的生物学父母,则每个兄弟姐妹有 25% 的机会成为患者的 HLA 匹配者。因此,约 70% 的患者没有匹配的兄弟姐妹供体。

如果没有匹配的兄弟姐妹,那么医疗团队将通过美国国家骨髓捐献计划的 Be the Match® 登记寻找无血缘关系供体或脐带血单位(如果移植中心进行脐带血移植)。约 30% 的患者能找到匹配的无血缘关系供体。

如果无法找到完美匹配者,医生可能建议使用不匹配的供体,供体为高度但不完全的 HLA 匹配者。不匹配的供体移植相当常见,有许多移植成功案例。

对于无法找到高度匹配的合适供体的患者,在某些情况下,可能使用来自“半匹配”家族成员的骨髓或外周造血细胞。这种类型的移植称为单倍型相合(半匹配)骨髓移植。 

筛查

供体也必须在医学上能够作为一名供体。供体中心将通过 Be the Match 筛查潜在供体的某些健康状况:

  • HIV/AIDS
  • Addison 病
  • 重度关节炎,如类风湿性关节炎
  • 重度哮喘
  • 自身免疫病,如多发性硬化、系统性狼疮、慢性疲劳综合征或纤维肌痛
  • 慢性、严重背部、髋部、颈部或脊柱问题或手术
  • 出血问题,如血友病、再生障碍性贫血或多个深静脉血凝块病史。
  • 脑损伤或手术
  • 呼吸问题,如慢性阻塞性肺病、肺气肿、睡眠呼吸暂停或囊性纤维化
  • 癌症
  • 糖尿病
  • 癫痫
  • 心脏疾病、心脏病发作或心脏手术史
  • 单核细胞增多症或巨细胞病毒 (CMV) 引起的黄疸
  • 严重或慢性肾脏问题
  • 肝病,如肝炎、肝硬化或 Wilson 病
  • 慢性莱姆病
  • 严重精神健康疾病,如精神分裂症
  • 既往器官或组织移植
  • 妊娠
  • 重度银屑病
  • 结核
  • 全身或区域麻醉问题

供体细胞采集

可从骨髓、外周(循环)血液和捐献脐带血中采集血液形成细胞。该过程称为采集。

如何进行移植

许多患者认为移植是一种复杂的手术,但移植本身却是一个相对简单的过程。就像输血一样。供体细胞置于通过导管连接到患者中心静脉导管的袋或注射器中。仅需几分钟至几小时,且无痛。

进入血流后,造血细胞进入骨髓,在骨髓中开始分裂,形成白细胞、红细胞和血小板,该过程成为植入。植入通常在 2-4 周内发生(如果来源是脐带,则植入时间更长)。免疫系统完全恢复可能需要几个月,对于自体(使用患者自身细胞)移植,长达 6 个月,或对于同种异体(使用有血缘关系或无血缘关系的供体细胞)移植,需要一年。

住院期间的预期

如何知道移植是否成功

医生对各种血液检测的结果进行评估,以确认正在产生(植入)新的血细胞,且癌症未复发。移植后,患者每天抽血,以便在实验室进行检测。医生将计算体内有多少红细胞、白细胞和血小板。由于每天计数,医生和患者可以随时了解进展情况。由于每个人都不同,植入可能在不同的时间发生。通常需要两周至一个月。白细胞首先植入,其次是红细胞,然后是血小板。患者可能需要输注红细胞和血小板,以便在等待植入进行时保持计数在安全范围内。

骨髓抽取(通过针头取出少量骨髓样本用于在显微镜下进行检查)也可帮助医生确定新的血液形成细胞的工作状态以及癌症是否缓解。

患者离开医院后

当患者离开移植机构时,他们的免疫系统仍很弱,难以抵抗感染。其中一些感染可能危及生命。出院后,患者在家需要一名照护人员陪伴,直至其免疫系统恢复正常,这一过程可能需要几个月至一年的时间。

安排临时主要照护人员

如果患者的主要照护人员发生变化,请立即告知移植临床中心工作人员。提前对变更作出计划是有益的。移植工作人员必须对每名照护人员进行培训。

可能的并发症/副作用

导致最严重副作用和迟发效应的两种情况是移植物排斥和移植物抗宿主病 (GVHD)。

何时致电医生?

如果患者出现以下一种或多种症状,照护人员应立即联系患者的当地医生或其移植机构的医生或执业护士:

  • 发热 - 家长应使用中心的指南监测其孩子的发热情况。发热指南因中心而异
  • 暴露于水痘、带状疱疹、麻疹、风疹(德国麻疹)或肝炎
  • 皮疹或瘙痒
  • 瘀伤、皮肤苍白、出血或出血点(皮肤上的紫红色点)
  • 口腔溃疡
  • 气短或呼吸困难
  • 耳痛、咽喉痛、感冒或流感
  • 恶心、呕吐或体重下降
  • 持续头痛
  • 昏厥
  • 从睡眠中醒来困难
  • 主要疾病变化

情感效应

由于身体上的副作用以及与家人、朋友分离和脱离正常的日常生活,患者可能出现悲伤或抑郁期。一两天感到悲伤没关系,但如果这些感觉持续时间较长,患者应咨询其医疗团队成员。可能是医生或护士,也可能是社会工作者、牧师、心理科医生儿童医疗辅导师。

迟发效应

一些与移植相关的并发症被认为是迟发效应,因为它们在治疗后几个月或甚至几年内并不明显。大多数并发症会随着时间的推移而消退,但其他可能是永久性的,需要长期关注。

移植的迟发效应可能包括:

没有患者出现过所有这些问题。移植后出现问题的风险将取决于您的疾病、您接受的移植类型、您的年龄和既往治疗史。通过适当的筛查和预防措施,许多并发症是可以预防的。定期医生预约访视非常重要。

患者在移植后需进行长期观察,以确定是否存在副作用。接受全身放射治疗准备移植的患者存在内分泌(腺体)问题的风险,包括甲状腺功能减退、肾上腺功能不全或生长激素不足。重要的是定期记录患者的身高和体重,必要时由内分泌科医生监测。

复发 - 如果癌症复发

在某些情况下,癌症可能在移植后复发。在移植后第一年复发最常见,风险随着时间的推移而降低。移植团队将继续为您提供护理,并将讨论其他治疗方案。这些可能包括临床试验或再一次移植。


审阅时间:2018 年 6 月