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急性髓细胞白血病 (AML)

什么是儿童和青少年急性髓细胞白血病?

急性髓细胞白血病 (AML) 是一种血液和骨髓癌。AML 是继急性淋巴细胞白血病 (ALL) 之后第二常见的儿童白血病。

在美国发现每年约 500 名儿童患有 AML。这在成人中更常见。

儿童 AML 在出生后的前 2 年和青少年期间最常见。

AML 影响称为髓样干细胞的血细胞。通常,骨髓会产生造血干细胞,这些干细胞要么变为髓样干细胞,要么变为淋巴样干细胞。髓样干细胞变为三种成熟血细胞中的其中一种:

  • 红细胞
  • 称为粒细胞的白细胞
  • 血小板
显示正常骨髓的显微镜图像

该影像显示了显微镜如何显示正常、健康的骨髓。

显微镜影像显示急性髓细胞白血病患者的骨髓

这是一名急性髓细胞白血病儿科患者的骨髓。

急性髓细胞白血病的病因是什么?

在白血病中,骨髓中的癌细胞生长非常迅速。这些癌细胞是未成熟的白细胞,称为原始细胞。发生这种情况时,健康的血细胞——白细胞、红细胞和血小板——无法正常工作。

显示血液形成过程及其如何形成原始细胞的图表。图表开始于造血干细胞。在左侧,它分支成髓样干细胞,该干细胞分支成血小板、红细胞、成髓细胞和原始单核细胞。成髓细胞变为白细胞(也称为粒细胞),原始单核细胞变为单核细胞。造血干细胞的右分支形成淋巴样干细胞,淋巴样干细胞分支成淋巴母细胞(变为白细胞)和原始细胞。

AML 影响称为髓样干细胞的血细胞。通常,骨髓会产生造血干细胞,这些干细胞要么变为髓样干细胞,要么变为淋巴样干细胞。

AML 影响称为髓样干细胞的血细胞。通常,骨髓会产生造血干细胞,这些干细胞要么变为髓样干细胞,要么变为淋巴样干细胞。髓样干细胞变为三种成熟血细胞中的其中一种:

  • 红细胞
  • 称为粒细胞的白细胞
  • 血小板

儿童 AML 的风险因素包括:

  • 有一个兄弟或姐妹,特别是双胞胎,患有白血病
  • 既往接受过化疗或放疗
  • 患有骨髓增生异常综合征
  • 患有某些遗传病

患有某些遗传病,例如:

  • Diamond-Blackfan 综合征
  • 家族性血小板疾病
  • 范可尼贫血
  • 李法美尼症候群
  • 错配修复综合征
  • MonoMAC 综合征
  • Rothmund-Thomson 综合征
  • Schwachman-Diamond 综合征

急性髓细胞白血病的症状

AML 的体征和症状可能包括:

  • 发热
  • 疲劳
  • 感染
  • 容易出现淤青和出血
  • 频繁鼻衄
  • 骨骼或关节疼痛
  • 胸腔下疼痛或感觉发胀
  • 淋巴结肿胀
  • 食欲不振

急性髓细胞白血病的诊断

通常需要进行骨髓检查以诊断白血病。医生可能在进行体格检查、记录病史并查看血液检测结果后开始怀疑是否患有白血病。白血病儿童的血液中通常有较高数量的未成熟白细胞。

如果确定癌症,将进行更多检查以确定癌症的亚型。这些检查包括:

确定癌症是否已扩散的检查包括:

急性髓细胞白血病的治疗

治疗取决于 AML 的类型。AML 的三种形式 — 急性早幼粒细胞白血病 (APL)、唐氏综合征儿童 AML 和 FLT3 突变 AML — 与其他形式的 AML 治疗不同。

化疗是主要的 AML 治疗方式。骨髓移植也可能是一种选择。

诱导

诱导阶段的目的是杀死血液和骨髓中的白血病细胞并使疾病缓解。由于 AML 患者易受感染,因此也给予抗生素支持性治疗。

在此期间也可给予中枢神经系统 (CNS) 避难所治疗(也称为 CNS 预防),以杀死残留在脑和脊髓中的白血病细胞。将药物注入覆盖脑和脊髓的薄层组织之间的体液填充空间内(鞘内)。

诱导治疗通常包括药物联用,例如阿糖胞苷和蒽环类药物,最常见 的是柔红霉素。在诱导治疗期间也可给予依托泊甙、硫鸟嘌呤或吉妥珠单抗奥唑米星。

巩固/强化/诱导后

该阶段的目标是杀死任何可能生长并导致癌症复发的剩余白血病细胞。癌症中心可以进行在正常细胞中 AML 细胞检出率为 1/1000 的检查。完成诱导阶段后 1000 个细胞中有一个以上细胞的儿童复发风险最高。

该巩固阶段在患者缓解后开始。包括 2 - 4 个周期的化疗,持续 4 - 6 个月。此类治疗包括一些用于诱导的药物,同时也引入非交叉抗性药物和通常大剂量阿糖胞苷

造血细胞移植

对于复发风险高或 AML 难治的儿童,可建议进行造血细胞移植(也称为骨髓移植或干细胞移植)。医生有时会观察诱导化疗的疗效以决定是否需要骨髓移植。

AML 患者可能接受同种异体移植

在同种异体骨髓移植中,儿童接受来自健康供体的产生血细胞的细胞。患者必须有合适的供体才有资格接受移植。在接受供体细胞之前,通过化疗以及间或放疗破坏患者骨髓中现存的血细胞。患者通过输注接受健康供体的血液和骨髓细胞。如果成功,这些新供体细胞将生长并替换患者的血液和骨髓细胞。因此,患者的骨髓应开始产生健康的血细胞。

急性髓细胞白血病的预后

儿童 AML 的五年生存率约为 70%。

约 90% 的 AML 儿童在初始治疗后血液中无癌细胞。约 30% 的 AML 儿童复发或患有对治疗具有抗性(难治性)的疾病。

急性髓细胞白血病的迟发效应

有些 AML 患者可能会出现迟发效应。迟发效应是指在治疗结束后数月或数年出现的健康问题。

癌症患者在癌症治疗后应继续接受治疗中心医疗团队和/或社区家庭医生的随访。迟发效应通常可以得到治疗,或在某些情况下可以预防。

不同的治疗可能出现不同的迟发效应。并非所有患者都会出现迟发效应。接受完全相同治疗的患者可能会出现不同的迟发效应。

AML 患者可能会面临以下风险:

  • AML 复发
  • 二次癌症,如皮肤、脑癌、骨骼、乳腺、软组织和甲状腺。
  • 心脏问题
  • 肝脏问题
  • 生育力问题
  • 认知障碍

接受造血细胞移植的患者可能会面临某些 迟发效应的风险。

当前急性髓细胞白血病研究的焦点

研究人员正在试验治疗 AML 的新药物。其中包括:

  • Selinexor
  • Venetoclax
  • Flotetuzumab
  • Vyxeos


修订时间:2020 年 6 月