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靶向治疗

靶向治疗是作用于或靶向癌细胞特定特征的新型药物。靶向治疗有时被称为分子靶向治疗或精准医学。每种靶向药物都对癌细胞功能的某一方面起作用。这些药物是目前儿童癌症治疗研究的主要关注点。

靶向治疗如何起作用?

癌细胞不同于正常健康细胞。它们在告知细胞如何发挥功能的基因和蛋白中存在变化。靶向治疗使用这些突变来干扰癌细胞生长、分裂或扩散的方式。

根据靶向治疗的类型,药物可能作用于分子:

  • 在癌细胞膜的外部,在此接收来自其他细胞的信息。
  • 在癌细胞的细胞质内,在此发生大多数细胞活动。
  • 在癌细胞的细胞核中,在此存储遗传信息并控制细胞功能。
  • 在“喂养”肿瘤细胞的血管细胞上。

靶向药物可能会阻断告知癌细胞该做什么的信号。或者,药物可能会改变癌细胞使蛋白对于细胞生长很重要的方式。一些靶向治疗通过阻止血管向癌细胞供应氧气和营养素而发挥作用。其他靶向治疗可能有助于导致癌细胞死亡。

无论特定靶标或作用如何,靶向治疗的主要目标是破坏癌细胞的功能,使其无法生长和存活。

如何使用靶向治疗?

靶向治疗可用于治疗多种小儿癌症。在使用靶向药物之前,医生会检查肿瘤细胞中是否存在某些基因改变或突变。如果另一种治疗无效或癌症复发,医生也可以尝试靶向治疗。

靶向治疗可以单独使用或与其他治疗(如化疗手术放射治疗)联合使用。有时,可能会给予不止一种靶向治疗药物。

正在不同的儿童癌症中快速开发和检测靶向治疗。正在研究小儿癌症中的大多数靶向治疗,作为临床试验的一部分。

正在针对儿童癌症研究的一些靶向药物包括:

药物 靶标
格列卫
BCR-ABL
依维莫司、西罗莫司
mTOR
瑞博西利和帕博西尼
CDK4/6
Alisertib
Aurora 激酶 A
拉罗替尼
pan-TRK
厄达替尼
FGFR
药物 靶标
Tazemetostat
EZH2
LY3023414
PI3K/mTOR
司美替尼、曲美替尼
MEK
恩沙替尼、克唑替尼、恩曲替尼、赛立替尼
ALK
维罗非尼、达拉非尼
BRAF
奥拉帕尼
PARP

如何给予靶向治疗?

靶向治疗是通常通过口服或静脉注射给予的药物。需要多次给药,并且大多数是在门诊给予患者。

将对患者进行监测,以了解靶向治疗的效果。有时,该药物可能刚开始起作用,然后不起作用。每种药物的副作用不同,并非所有儿童对药物的反应均相同。很少有人对靶向药物有过敏反应。

儿童癌症靶向治疗的未来

靶向治疗在治疗小儿癌症方面有很好的前景,但仍有许多需要了解的地方。关于靶向治疗的研究大多在成人患者中进行,医生需要进一步了解药物在儿童中的作用。对于许多癌症类型,尚无靶向药物可用。癌细胞很复杂,找到正确的靶标具有挑战性。

科学家们希望靶向治疗和精准医学方法将为许多小儿癌症患者提供长期治愈,且副作用较少。  


审阅时间:2018 年 6 月