Terapia celowana

W terapiach celowanych wykorzystuje się leki nowszej generacji, których działanie jest ukierunkowane („nacelowane”) na określone cechy komórek nowotworowych. Terapia celowana jest czasami określana jako terapia celowana molekularnie lub medycyna precyzyjna. Każdy lek celowany działa w odniesieniu do określonej cechy mechanizmu funkcjonowania komórki nowotworowej. Tego rodzaju leki są głównym przedmiotem aktualnie prowadzonych badań naukowych w zakresie leczenia nowotworów wieku dziecięcego.

Jak działa terapia celowana?

Komórki nowotworowe różnią się od prawidłowych, czyli zdrowych komórek. Mechanizm działania tych komórek jest uzależniony od zmian (mutacji) w genach oraz obecności określonych białek. Terapia celowana wykorzystuje te mutacje, aby zakłócić procesy wzrostu, podziału lub rozprzestrzeniania się komórek nowotworowych.

W zależności od rodzaju terapii celowanej działanie leku może być ukierunkowane na cząsteczki znajdujące się:

• Na zewnętrznej powierzchni błony komórki nowotworowej, skąd odbierane są komunikaty od innych komórek.
• W cytoplazmie wewnątrz komórki nowotworowej, gdzie zachodzi większość procesów komórkowych.
• W jądrze komórki nowotworowej, czyli miejscu przechowywania informacji genetycznej i sterowania procesami komórkowymi.
• W komórkach naczyń krwionośnych, które „odżywiają” komórki nowotworowe.

Lek celowany może blokować sygnały odpowiedzialne za realizację określonych procesów w komórce nowotworowej. Tego rodzaju lek może również spowodować zmianę sposobu wytwarzania przez komórkę nowotworową białka istotnego dla jej wzrostu. Działanie niektórych terapii celowanych polega na uniemożliwieniu naczyniom krwionośnym dostarczania tlenu i składników odżywczych do komórek nowotworowych. Jeszcze inne terapie celowane mogą być pomocne w wywołaniu śmierci komórek nowotworowych.

Niezależnie od tego, na jakie cząsteczki jest ukierunkowana terapia celowana, czy tego, jaki jest jej mechanizm działania, głównym celem każdej terapii tego rodzaju jest zakłócenie procesów zachodzących w komórkach nowotworowych i tym samym uniemożliwienie im wzrostu i przetrwania.

Do czego służy terapia celowana?

Terapia celowana może być wykorzystywana w leczeniu wielu rodzajów nowotworów wieku dziecięcego. Przed podaniem leku celowanego lekarze zlecają badania sprawdzające, czy w komórkach nowotworowych są obecne określone zmiany (mutacje) genetyczne. Lekarze mogą również spróbować zastosować terapię celowaną, jeśli inne metody leczenia zawiodły lub doszło do nawrotu nowotworu.

Terapia celowana może być stosowana samodzielnie lub w połączeniu z innymi metodami leczenia, takimi jak chemioterapia, zabieg chirurgiczny i radioterapia. W niektórych przypadkach pacjent może otrzymywać więcej niż jeden lek celowany.

Trwa dynamiczny rozwój terapii celowanych i prowadzone są intensywne badania w zakresie wykorzystania ich w leczeniu różnych nowotworów wieku dziecięcego. Prace nad większością terapii celowanych mających zastosowanie w leczeniu nowotworów wieku dziecięcego odbywają się w formie badania klinicznego.

Trwają badania nad wykorzystaniem następujących terapii celowanych w leczeniu nowotworów wieku dziecięcego:

Jak podawana jest terapia celowana?

Leki stosowane w terapiach celowanych zazwyczaj podaje się doustnie lub dożylnie. Wymagane jest przyjęcie wielu dawek, a większość tych leków podaje się pacjentom w trybie ambulatoryjnym.

Pacjenci są monitorowani pod kątem skuteczności terapii celowanej. Czasami lek może być skuteczny przez pewien czas, a potem przestać działać. Działania niepożądane różnią się w zależności od leku. Nie wszystkie dzieci reagują na podanie leków w taki sam sposób. W rzadkich przypadkach u pacjenta może wystąpić reakcja alergiczna na lek celowany.

Przyszłość terapii celowanej w leczeniu nowotworów wieku dziecięcego

Terapie celowane mają ogromny potencjał w leczeniu nowotworów wieku dziecięcego, jednak pozostało jeszcze wiele do odkrycia. Duża część badań nad terapiami celowanymi została przeprowadzona w populacji pacjentów dorosłych i lekarze muszą się jeszcze wiele dowiedzieć o działaniu tych leków u dzieci. W przypadku wielu rodzajów nowotworów nie są jeszcze dostępne żadne leki celowane. Komórki nowotworowe cechują się złożonymi mechanizmami działania, a zidentyfikowanie odpowiedniego celu leczenia jest nie lada wyzwaniem.

Badacze mają nadzieję, że terapie celowane i medycyna precyzyjna pozwolą na trwałe wyleczenie wielu nowotworów wieku dziecięcego przy ograniczeniu działań niepożądanych.