اگر آپ کے بچے میں ہیموفیلیا کی تشخیص ہوتی ہے، تو اس کا علاج ایک ہیماٹولوجسٹ کرے گا، جو ایک ایسا ڈاکٹر ہوتا ہے جو خون کے عوارض کے علاج میں مہارت رکھتا ہے۔
ہیموفیلیا کا علاج بیماری کی شدت، بچے کی سرگرمی کی سطح، اور ضروری طبی یا دانتوں کے طریقہ کار پر مبنی ہوتی ہے۔ موجودہ معالجہ میں درج ذیل شامل ہیں:
کلاٹنگ فیکٹر ریپلیسمنٹ معالجہ
ریپلیسمنٹ تھیراپی ہیموفیلیا کا بنیادی علاج ہے۔ یہ علاج خون میں اس کلاٹنگ فیکٹر کی کمی کو پورا کرتا ہے جو خون میں کم ہو یا سرے سے موجود نہ ہو۔
عطیہ کردہ خون کے پلازما (پلازما فیکٹر کنسنٹریٹ) سے متبادل معالجہ کے لیے کلاٹنگ فیکٹر کی دوائیں بنائی جا سکتی ہیں۔ پلازما خون کا وہ حصہ ہے جس میں خون کا تھکّا بنانے والی پروٹینز شامل ہوتی ہیں۔ ریپلیسمنٹ تھیراپی (تبادلی علاج) کے لیے کلاٹنگ فیکٹرز مصنوعی طور پر تیار کردہ ارتکاز بھی ہو سکتے ہیں جنہیں 'ریکومبینینٹ کلاٹنگ فیکٹرز' کہا جاتا ہے۔
ہیموفیلیا کے لیے متبادل معالجہ درون ورید کے ذریعے رگ میں دی جاتی ہے اور اسے طبی کلینک یا گھر پر تربیت یافتہ نگراں کے ذریعے دی جا سکتی ہے۔ کلاٹنگ فیکٹر دینے کے بعد، یہ خون میں فیکٹر کی سطح کو بڑھانے کے لیے تیزی سے کام کرتا ہے۔
- عامل VIII (8) مصنوعات میں شامل ہیں: ADVATE®، ELOCTATE®، ALPHANTE®، NUWIQ®
- عامل IX (9) مصنوعات میں درج ذیل شامل ہیں: BeneFIX®، ALPROLIX®، IDELVION®
فیکٹر پراڈکٹس کے ذریعے علاج یا تو تدارکی طور پر (جسے پروفیلیکسس 'prophylaxis' یا 'prophy' کہا جاتا ہے) دیا جا سکتا ہے یا ضرورت پڑنے پر خون بہنے کی علامات ظاہر ہونے کی صورت میں دیا جاتا ہے۔ پروفیلیکسس شروع کرنے کا فیصلہ ہیماٹولوجسٹ اور فیملی کے درمیان کیا جاتا ہے۔ تاہم، تحقیق سے یہ بات سامنے آئی ہے کہ ہیموفیلیا کے شکار بچوں کا جن کا خون بہنے سے روکنے کے لیے باقاعدگی سے علاج کیا جاتا تھا، ان کے جوڑوں میں 6 سال کی عمر تک کم نقصان پہنچا تھا ان بچوں کے مقابلے جن کا علاج صرف خون بہنے کے بعد کیا گیا تھا۔
زیر جلد جدید معالجہ
ایمیسیزومیب® ایک ایسی دوا ہے جو ہیموفیلیا A، یعنی عامل VIII (8) ہیموفیلیا کے مریضوں میں خون بہنے کے واقعات کی روک تھام میں مدد کے لیے استعمال ہوتی ہے۔ ایمیسیزومیب عامل VIII (8) کے کردار کی نقل کرتا ہے اور خون جمنے میں مدد فراہم کرتا ہے۔
چونکہ emicizumab اصل عامل (VIII (8 نہیں ہے، اس لیے یہ انبیبیٹرز والے مریضوں میں بھی کام کرتا ہے۔ Emicizumab کو زیر جلد ایک انجیکشن کے طور پر ہفتے میں ایک بار، ہر دوسرے ہفتے، یا ہر 4 ہفتوں میں خون بہنے سے روکنے کے لیے دیا جاتا ہے۔
یہ دوا صرف تدارکی استعمال ہوتی ہے۔ اسے فعال خون کے علاج کے لیے استعمال نہیں کیا جانا چاہیے۔ یہ صرف عامل (VIII (8 ہیموفیلیا میں کام کرے گا نہ کہ عامل (IX (9 میں۔ اگر خون بہنے کے واقعات پیش آتے ہیں، تو مریض کو خون کے علاج کے لیے عامل (VIII (8 کنسنٹریٹ (یا inhibitor کے معاملے میں Factor VIIa) ادخال کی ضرورت ہوتی ہے۔
Desmopressin acetate (DDVAP)
DDVAP ایک انسانی ساختہ ہارمون ہے جو ہلکے ہیموفیلیا A والے کچھ لوگوں کے علاج کے لیے استعمال ہوتا ہے۔ یہ ہیموفیلیا B یا شدید ہیموفیلیا کے علاج کے لیے استعمال نہیں ہوتا ہے۔
DDAVP خون کی نالیوں کی اندرونی تہہ اور پلیٹلیٹس میں ذخیرہ شدہ 'وان وِلی برانڈ فیکٹر' (von Willebrand factor) کے اخراج کا سبب بنتا ہے۔ وان ولی برانڈ عنصر خون میں فیکٹر (VIII (8 کا پابند ہے۔ وان ولی برانڈ فیکٹر کے بغیر، فیکٹر (VIII (8 تیزی سے تباہ ہو جاتا ہے۔ چونکہ یہ فیکٹر (VIII (8 کا پابند ہے، وان ولی برانڈ فیکٹر خون میں جمنے والے فیکٹر (VIII (8 کی مقدار کو بڑھاتا ہے۔
DDAVP کے ساتھ علاج صرف مخصوص حالات میں دیا جاتا ہے، جیسے کہ خون بہنے کو کم کرنے یا روکنے میں مدد کے لیے دانتوں کے طریقہ کار سے پہلے۔ اگر اکثر استعمال کیا جائے تو یہ دوا اتنی مؤثر نہیں رہے گی۔
کچھ لوگوں کو DDAVP کے ساتھ اپنے عامل (VIII (8 کی سطح میں اچھا اضافہ نہیں ہوتا ہے۔ یہ دیکھنے کے لیے کہ آیا آپ کے بچے کو اچھا جواب ملے گا، آپ کی نگہداشت ٹیم DDAVP چیلنج کا آرڈر دے سکتی ہے۔ یہ دوا دینے سے پہلے اور بعد میں خون میں عامل (VIII (8 کی مقدار کی پیمائش کرے گا۔
اینٹی فبرینولٹک دوائیں
اینٹی فبرینولٹک دواؤن کا استعمال خون کے تھکّے بننے کے بعد انہیں ایک ساتھ رکھنے میں مدد کے لیے کیا جاتا ہے۔ ان ادویات میں شامل ہیں tranexamic acid (Lysteda®) اور aminocaproic acid (Amicar®)۔
اینٹی فبرینولٹک ادویات بعض اوقات کلاٹنگ عامل ریپلیسمنٹ تھیراپی یا DDAVP کے ساتھ استعمال کی جا سکتی ہیں۔ یہ دوائیں عام طور پر دانتوں کے طریقہ کار سے پہلے اور بعد میں لی جاتی ہیں۔ ان کا استعمال منہ یا ناک سے خون کو روکنے کے لیے یا بھاری ماہواری کے علاج کے لیے کیا جاتا ہے۔
جین معالجہ
سائنس دان ہیموفیلیا کے نئے جین معالجہ والے علاجوں کا مطالعہ کر رہے ہیں۔ جین معالجہ ہیموفیلیا کا سبب بننے والے جینوں کو درست کرنے کے لیے جین کو تبدیل یا مرمت کرکے کام کرتے ہیں۔ محققین ہیموفیلیا کے شکار لوگوں میں خون بہنے کو روکنے یا کم کرنے کے طریقے تلاش کرنے کے لیے طبی آزمائش میں جین معالجہ کی جانچ کرتے رہتے ہیں۔
- خون کے جمنے کو بہتر بنانے کے لیے ہیموفیلیا کے شکار لوگوں کے خلیوں میں جمنے کے زیادہ مفید عوامل داخل کرنے کا طریقہ تیار کرنے کے لیے مطالعات جاری ہیں۔
- محققین جین معالجہ پر بھی توجہ مرکوز کر رہے ہیں جو ہیموفیلیا کے شکار لوگوں کو عام طور پر جمنے کے عوامل پیدا کرنے میں مدد دے سکتی ہے۔ یہ باقاعدگی سے متبادل معالجہ کی ضرورت کو کم یا ختم کر سکتا ہے۔