Тромботична тромбоцитопенічна пурпура (ТТП)

Що таке ТТП?

Тромботична тромбоцитопенічна пурпура (ТТП) – це рідкісне та серйозне захворювання крові. Воно спричиняє утворення тромбів у дрібних кровоносних судинах по всьому організму. 

Тромби можуть блокувати кровотік та зменшувати кількість кисню, який може досягати важливих органів, таких як мозок та нирки. Це може спричинити серйозні медичні проблеми, такі як пошкодження органів або інсульт. 

Оскільки ТТП спричиняє більше згортання крові, ніж зазвичай, організм використовує більше тромбоцитів. Це знижує кількість тромбоцитів у крові. Тромбоцити — це кров'яні клітини, які допомагають зупинити кровотечу. Коли у вашої дитини низький рівень тромбоцитів, це може призвести до появи синців та збільшення частоти кровотеч. Ваша дитина може кровоточити більше, ніж зазвичай, коли вона поранена, або кровоточити без причини.

Тромби плавають у крові та пошкоджують еритроцити, що призводить до їх руйнування. Це призводить до рідкісного типу анемії, який називається гемолітичною анемією.

ТТП може розвинутися раптово. Зазвичай вона триває кілька днів або тижнів, але одужання може тривати місяцями.

ТТП може бути небезпечною для життя. Важливо негайно отримати лікування ТТП.

Одужання може тривати кілька тижнів або місяців. Можуть траплятися загострення або рецидиви ТТП. Постійне медичне обслуговування є важливим.

Симптоми ТТП

Симптоми ТТП можуть бути спричинені тромбами, низьким рівнем тромбоцитів або пошкодженням.

Ознаки та симптоми ТТП включають:

• Петехії: маленькі червоні або фіолетові «точкові» утворення (цятки) на шкірі, які можуть виглядати як висип
• Пурпура: червоні або багряні крапки на шкірі, спричинені кровотечею
• Жовтяниця: Пожовтіння шкіри або білків очей
• Незрозумілі випадки кровотечі або утворення синців
• Блідість
• Відчуття втоми або слабкості
• Підвищення температури
• Головний біль
• Нудота або блювання
• Прискорене серцебиття
• Задишка
• Сплутаність свідомості, зміни мовлення, розмитий зір або судоми
• Низька кількість сечі або білок чи кров в сечі

Негайно повідомте свою команду з лікування, якщо у вашої дитини є будь-який з цих симптомів.

Причини ТТП

ТТП виникає, коли є проблема зферментом під назвою ADAMTS13. Цей фермент розщеплює фактор фон Віллебранда (ФВФ) на менші шматочки. ФВФ — це білок, який допомагає крові згортатися. Коли ADAMTS13 не працює належним чином, тромбоцити можуть злипатися та утворювати занадто багато тромбів. 

ТТП частіше зустрічається у жінок та у людей темношкірого або африканського походження.

Типи ТТП

Існує 2 типи ТТП: набута та спадкова.

Набута ТТП

Набута означає, що людина не народжена з цим захворюванням. Організм виробляє антитіла (білки), які перешкоджають належній роботі ферменту ADAMTS13. Набута ТТП є найпоширенішим типом ТТП. Вона не має чіткої причини. Немає способу запобігти цьому.

Спадкова ТТП

Спадкова або успадкована ТТП виникає, коли є проблема з геном, який контролює ADAMTS13. Батьки можуть передати своїм дітям зміну гена (мутацію), що спричиняє спадкову ТТП. Це рідкісна причина ТТП. Симптоми часто розвиваються в ранньому віці, але в деяких випадках можуть не проявлятися до дорослого віку.

Діагностика ТТП

Лікар вашої дитини може направити її до гематолога. Гематолог діагностує та лікує захворювання крові. ТТП діагностується на основі історії хвороби вашої дитини, медичного огляду та лабораторних аналізів. Лікар може запитати про будь-які зміни в кровотечі або синцях, нещодавні захворювання або ліки, які приймає ваша дитина.

Лабораторні аналізи можуть включати:

• Аналіз на ADAMTS13: він вимірює активність ферменту ADAMTS13. Якщо активність низька, у вашої дитини може бути ТТП.
• Мазок крові: лікарі поміщають невелику кількість крові вашої дитини на предметне скло. Вони розглядають кров під мікроскопом. Якщо у вашої дитини ТТП, еритроцити виглядають пошкодженими або розірваними.
• Аналіз на білірубін: коли еритроцити пошкоджені, вони вивільняють гемоглобін у кров. Гемоглобін розщеплюється на білірубін.Високий рівень білірубіну може свідчити про ТТП.
• Загальний аналіз крові (ЗАК):цей аналіз вимірює кількість еритроцитів, лейкоцитів та тромбоцитів у крові вашої дитини. Люди з ТТП мають низьку кількість еритроцитів та тромбоцитів у крові.
• Аналіз на креатинін: креатинін — це продукт життєдіяльності крові, який зазвичай виводиться нирками. У людей з ТТП може бути високий рівень креатиніну в крові.
• Аналіз на лактатдегідрогеназу (ЛДГ): це фермент, який міститься в більшості клітин. Коли клітини руйнуються, фермент потрапляє в кров. Якщо у вашої дитини ТТП, рівень ЛДГ буде вищим за норму.
• Аналізи сечі та функції нирок: ці тести можуть визначити, чи нирки вашої дитини працюють належним чином. Якщо у вашої дитини ТТП, у сечі може бути білок або клітини крові.
  

Лікування ТТП

Без своєчасного лікування ТТП може бути небезпечним для життя. Вашій дитині потрібне лікування для запобігання інсульту, судом, кровотечі або подальшого пошкодження органів. Більшість дітей почуваються добре, якщо лікування ТТП розпочинається невдовзі після встановлення діагнозу.

Плазмотерапія є найпоширенішим способом лікування ТТП. Її також можна лікувати за допомогою медикаментів або хірургічного втручання.

Плазмотерапія

Існує 2 види плазмотерапії: плазмаферез та інфузія свіжозамороженої плазми.

Терапевтичний плазмообмін (плазмаферез) використовується для лікування набутої ТТП. Плазмообмін видаляє нездорову плазму, рідку частину крові, та замінює її здоровою плазмою від донора.

Дізнайтеся більше про терапевтичний плазмообмін.

Свіжозаморожена плазма використовується для лікування спадкової ТТП. Ваша дитина отримує здорову плазму від донора через крапельницю у вену. Інфузія плазми замінює відсутній або несправний фермент ADAMTS13.

Ваша дитина повторює лікування плазмотерапією, поки симптоми не покращаться. Це може зайняти деякий час. Поговоріть зі своєю командою з лікування про те, скільки часу це може зайняти у вашої дитини.

Лікарські препарати

Для імунної ТТП лікар вашої дитини може призначити лікарські препарати, які допоможуть імунній системі зупинити атаку ADAMTS13. Ці ліки включають стероїди та ритуксимаб.

Ваш лікар може призначити інші лікарські препарати від ТТП. Наприклад, каплацизумаб, препарат, який допомагає запобігти злипанню тромбоцитів, щоб не утворювалися тромби.

Хірургічне втручання

Рідко хірурги повинні видалити селезінку дитини (спленектомія), якщо інші методи лікування не допомагають. Антитіла, що атакують фермент ADAMTS13, виробляються в селезінці. Видалення селезінки запобігає виробленню цих антитіл організмом.

Життя з ТТП

За належного догляду ваша дитина може жити без симптомів. Якщо симптоми повернуться, якомога швидше зверніться до своєї гематологічної команди з лікування, щоб відновити лікування.

Щоб забезпечити безпеку вашої дитини, поговоріть з командою з лікування вашої дитини, перш ніж:

• Починати або приймати будь-які нові ліки, які можуть розріджувати кров
• Займатися інтенсивною фізичною активністю або діяльністю, яка може наразити вашу дитину на ризик падіння чи травми

ТТП – це серйозне захворювання. Якщо з’являються симптоми, їх необхідно негайно лікувати.

Впевніться, що ваша дитина проходить усі аналізи та отримує медичну допомогу, як рекомендовано. Завжди дотримуйтесь інструкцій вашої команди з лікування.

Запитання, які варто поставити вашій команді з лікування

• Які в нас є варіанти лікування?
• Як ТТП вплине на життя моєї дитини?
  
• Чи повернеться ТТП після лікування?
  
• Який прогноз для дітей з ТТП у довгостроковій перспективі?
  
• Чи потрібно моїй дитині звертатися до інших лікарів?
  
• На які попереджувальні ознаки слід звертати увагу?
  

Пов’язані матеріали